“天价药”被纳入医保，两名罕见病患儿在湘雅医院首批接受药物注射治疗

       长沙晚报掌上长沙1月2日讯（全媒体记者 彭放 通讯员 邓小鹿 王洁）“过去的‘天价药’现在普通家庭也能承受了，希望越来越多的患儿取得良好的治疗效果。”今日，记者从中南大学湘雅医院获悉，该院小儿神经专科成功为两名脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿思思和溪溪（患儿均为化名）进行了诺西那生钠注射液治疗。他们是该药品医保正式执行以来，全国首批接受治疗的患儿。注射治疗后，患儿呼吸平稳，无不良反应。

       思思和溪溪都是在1岁多被诊断为脊髓性肌萎缩症。此前，由于患儿家庭无力承担高昂的治疗费用，只能进行居家康复训练。

       湘雅医院儿科主任彭镜介绍，脊髓性肌萎缩症是由运动神经元存活基因1缺失或突变所导致的罕见的遗传性神经肌肉疾病。该病以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。患者可能最终丧失行走能力，连呼吸、吞咽等生理功能都将丧失。

　　2019年10月，全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液在中国上市，但治疗费用昂贵，是绝大部分家庭眼中的“天价药”，无力承担。经过国家医保局和各方人士的努力，该药品于2021年12月纳入医保，2022年1月起正式执行，脊髓性肌萎缩症患者群体迎来了期盼已久的喜讯。

       2021年12月3日公布消息后，许多患者家庭向湘雅医院小儿神经专科表达用药意愿，思思和溪溪的家长意愿十分强烈。湘雅医院小儿神经专科医务人员和患儿及其监护人多次沟通，开始筹备诺西那生钠鞘内注射。在医院药剂科、长沙市医保局的帮助下，医生成功为两名患儿进行了诺西那生钠鞘内注射治疗。随着诺西那生钠注射液价格大幅降低，越来越多的脊髓性肌萎缩症患儿将接受药物治疗。